創薬ルネサンス：既承認薬の潜在能力を引き出す体内資源活用の研究基盤形成

新薬開発は、莫大な費用と時間が必要とされ、数万分の一といわれる低い成功確率を乗り越えなければならない困難なプロセスであるが、近年その傾向が顕著に加速している。特に、臨床試験で発見される副作用や体内動態の悪さ、或いは動物で見られた有効性がヒトでは再現できないことなどが要因となり、世界的に見ても新薬開発は停滞している。この様な環境下で、近年急速に解明が進む microRNA (miRNA) などの新規体内資源をターゲットとする創薬が、薬学の新たな課題となってきている。また一方で、ヒトでの安全性と薬物動態情報が充分に蓄積されている既承認薬のターゲット分子や作用パスウェイを、オミックス等の手法で解析し、別の疾患治療薬として開発する創薬戦略：ドラッグ・リポジショニング(DR) が注目されている。本プロジェクトでは、薬学研究科の多様な研究者が集結し、新たな体内資源に光をあて、既承認薬を活用した創薬のパラダイムシフトを牽引するための研究拠点の形成を目指す。

薬物治療学、病態生理学、化学療法学、薬物動態学、有機合成化学、生薬学・天然物化学、レギュラトリーサイエンス、医薬品情報学、医療経済学などの幅広い領域の研究者が集結し、薬学領域での対応が課題となっている新たな体内資源と既承認薬の活用のための統合的・戦略的な方法論の創成拠点となる「創薬研究センター」を設立する。ここでは、創薬基礎研究者と臨床薬学やレギュラトリーサイエンス研究者が密接な連携を図り、既承認薬をより有効に使用するために必要な薬事行政や規制当局の新たな枠組みを提言することも目標とする。さらに、医学研究科(安井正人教授；薬理学、吉村昭彦教授；免疫学)と理工学研究科(佐藤智典教授；糖鎖生命工学､栄長泰明教授；機能性材料工学)からもアドバイザリーボードとしての参加を得て、学部間連携を強化するとともに、慶應義塾大学の創薬推進力を高めるための研究コアの一つとして、医薬品開発の死の谷を乗り越えるための戦略統括機能を担う。

研究者を3つのサブグループに分け、平成26〜28年度の3年間に、①疾患の分子病態の解明と体内資源の有効活用に基づく新たな治療戦略の構築、②既承認薬のリポジショニングと化合物の高度合成制御技術の開発、③レギュラトリーサイエンスおよび新規医療技術評価法と安全対策戦略の構築、を行う。このために、初年度に、各研究を横断的につなぎ、創薬研究の統括機能（研究拠点）を担う「創薬研究センター」を設立する。「創薬研究センター」はセンター長、センター運営委員会、アドバイザリーボードからなり、薬効を最大限に発揮できるような薬物デリバリー・システム、治療成績をモニタリングできるバイオマーカー探索、既承認薬の体内動態上の問題点を再評価する技術基盤の開発、などの機能も付置する。研究施設としては、初年度において、in vivo モデルでの薬効評価に必須であるSPF動物飼育施設の整備拡張を行い、「創薬研究センター」の充実を図る。

（平成28年4月1日現在）